میوپاتی پمپه

p7 medicine پزشکی فرد محور دکتر امیررضا برومند ژن درمانی ژنتیک میوپاتی پمپه

خبری بسیار عالی برای بیماران مبتلا به میوپاتی پمپه

ژن درمانی در درمان بیماری میوپاتی پمپه بر روی مدل آزمایشگاهی، موثر واقع شد. در این درمان، تجمع گلیکوژن سمی در ماهیچه ها کاملا از بین رفت.