خبری بسیار عالی برای بیماران مبتلا به میوپاتی پمپه

ژن درمانی در درمان بیماری میوپاتی پمپه بر روی مدل آزمایشگاهی، موثر واقع شد.

در این درمان، تجمع گلیکوژن سمی در ماهیچه ها کاملا از بین رفت.