دکتر امیررضا برومند

اولین داروی ژن درمانی مورد تایید FDA برای بیماران دیستروفی عضلانی دوشن

شرکت بیوتکنولوژی Sarepta در 22 ژوئن 2023 اعلام کرد که تاییدیه سازمان غذا و دارو را برای اولین داروی ژن درمانی جهت تجویز به FDA داروی امریکا، بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن را با نام Elevidys اخذ کرده و به زودی به بازار عرضه می شود.

داروی Elevidys در واقع یک داروی ژن درمانی نوترکیب برای درمان بیماری دیستروفی عضلانی دوشن(DMD) است که باعث تولید یک پروتئین کوتاه شده به نام Elevidys micro-dystrophin در بدن می شود که حاوی کپی هایی از بخش های مهم پروتئین دیستروفین در سلول های عضلانی طبیعی می باشد.

Elevidys به صورت تک دوز، داخل وریدی به بیماران دیستروفی عضلانی دوشن با سن 4 تا 5 سال دارند تزریق می شود.

به بالا بروید