https://www.medscape.com/viewarticle/993974?0=reg=1
Miriam E. Tucker
July 03, 2023
درمان 33 درصد از بیماران دیابتی نوع 1 فاقد انسولین با سلول های بنیادی
سن دیگو – براساس آخرین داده‌ها، درمان جایگزینی سلول‌های پانکراس مشتق از سلول‌های بنیادی آلوژنیک (VX-880، Vertex Pharmaceuticals) همچنان به عنوان درمانی برای دیابت نوع 1 امیدوارکننده است.
دو مورد از شش مورد، بیش از یک سال پس از دریافت تزریق VX-880 مستقل از انسولین هستند و سه نفر دیگر که اخیراً تزریقها را دریافت کرده‌اند در همان مسیر قرار دارند. یک مورد به دلایل غیر مرتبط با درمان ترک تحصیل کرد. پنج مورد باقی مانده به دریافت درمان سرکوب کننده سیستم ایمنی برای جلوگیری از پس زدن جزایر ادامه می دهند. هر شش نفر دارای ترشح انسولین غیرقابل تشخیص و اختلال در آگاهی هیپوگلیسمی و هیپوگلیسمی شدید به عنوان معیار ورود به مطالعه فاز 1/2 بودند.
ترور، محقق ارشد این مطالعات، دکتر رایشمن مدیر جراحی پانکراس و پیوند سلول های جزایر در دانشگاه تورنتو، کانادا اینطور بیان کردند: « یافته‌های جدید پتانسیل جزایر مشتق از سلول‌های بنیادی را به‌عنوان درمانی برای آینده بیماران مبتلا به دیابت نوع 1 نشان می‌دهد، و نشان‌دهنده عصر جدیدی است که به طور بالقوه میتواند نیاز به تزریق انسولین خارجی برای دستیابی به کنترل قند خون را برطرف کند». رایشمن این داده ها را هفته گذشته در نشست علمی سالانه انجمن دیابت آمریکا (ADA) به عنوان به روز رسانی گزارش دو بیمار اول در نشست ADA در سال گذشته ارائه کرد و گفت: “امیدواریم این اولین تحقیق در نوع خود باشد. وی تاکید کرد: این موضوع میتواند تغییری اساسی برای درمان دیابت نوع یک باشد.”
ماریا کریستینا نوسترو، یکی از محققین و دانشمندان ارشد موسسه سلول های بنیادی مکوین تورنتو، به سایت خبری ما گفت: “داده های کارآزمایی بالینی بسیار هیجان انگیز هستند… به نظر من آنچه بسیار زیبا بود تست تحمل گلوکز بود که در آن ترشح انسولین نسبتا وجود داشت. مانند یک فرد بدون دیابت نوع 1. برای کسی که در آزمایشگاه است و تحقیقات علوم پایه را انجام می دهد … تمام کارهایی که ما برای این کار انجام داده ایم، کار عشقی است. ما برای مدت طولانی تلاش کرده ایم سلول ها را تولید کنیم، و اکنون دیدن نتیجه، فوق العاده است.”
دو مورد به نقطه پایانی اولیه رسیدند، و سه مورد دیگر در مسیر درست قرار دارند
میانگین سنی شش بیمار 44 سال و میانگین طول مدت دیابت 23 سال بود. سه نفر مرد و زن بودند. میانگین A1c 8.1٪ بود و پپتید C ناشتا غیرقابل تشخیص بود. رایشمن گفت، آنها میانگین 3.3 اپیزود هیپوگلیسمی شدید را در سال قبل از دریافت انفوزیون تجربه کرده بودند که مشابه روش جزایر اهداکننده به ورید باب تحویل داده شد.
دو بیمار اول، از جمله فردی که ترک تحصیل کرده بود، نصف دوز هدف VX-880(قسمت آزمایشی A ) را دریافت کردند، در حالی که بقیه، که به صورت متوالی ثبت نام کردند (قسمت B)، هر کدام دوز کامل هدف VX-880 را به عنوان تزریق واحد دریافت کردند.
القاء با گلوبولین ضد تیموسیت و سرکوب کننده‌های ایمنی نگهدارنده، تاکرولیموس/سیرولیموس، برای محافظت از سلول‌ها در برابر سیستم ایمنی گیرنده استفاده شد. پس از تزریق، هر شش شرکت‌کننده تولید پپتید C، کاهش Ac1 با وجود کاهش مصرف انسولین داشتند و از روز 90 به بعد هیپوگلیسمی شدید نداشتند.