استراتژی های سلول درمانی و دیستروفی عضلانی دوشن

Cell Therapy Strategies on Duchenne Muscular Dystrophy: A Systematic Review of Clinical Applications 2023

استراتژی های سلول درمانی در مورد دیستروفی عضلانی دوشن: بررسی سیستماتیک کاربردهای بالینی

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is an inherited genetic disorder characterized by progressive degeneration of muscle tissue, leading to functional disability and premature death. Despite extensive research efforts, the discovery of a cure for DMD continues to be elusive, emphasizing the need to investigate novel treatment approaches. Cellular therapies have emerged as prospective approaches to address the underlying pathophysiology of DMD. This review provides an examination of the present situation regarding cell-based therapies, including CD133 + cells, muscle precursor cells, mesoangioblasts, bone marrow-derived mononuclear cells, mesenchymal stem cells, cardiosphere-derived cells, and dystrophin expressing chimeric cells. A total of 12 studies were found eligible to be included as they were completed cell therapy clinical trials, clinical applications, or case reports with quantitative results. The evaluation encompassed an examination of limitations and potential advancements in this particular area of research, along with an assessment of the safety and effectiveness of cell-based therapies in the context of DMD. In general, the available data indicates that diverse cell therapy approaches may present a new, safe, and efficacious treatment modality for patients diagnosed with DMD. However, further studies are required to comprehensively understand the most advantageous treatment approach and therapeutic capacity.

دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) یک اختلال ژنتیکی ارثی است که با انحطاط پیشرونده بافت عضلانی، منجر به ناتوانی عملکردی و مرگ زودرس می شود. با وجود تلاش‌های تحقیقاتی گسترده، کشف درمانی برای DMD همچنان مبهم است و بر نیاز به بررسی رویکردهای درمانی جدید تأکید می‌کند. درمان های سلولی به عنوان رویکردهای آینده نگر برای پرداختن به پاتوفیزیولوژی زمینه ای DMD ظاهر شده اند. این بررسی وضعیت فعلی را در مورد درمان‌های مبتنی بر سلول، از جمله سلول‌های CD133 + ، سلول‌های پیش‌ساز عضلانی، مزوآنژیوبلاست‌ها، سلول‌های تک هسته‌ای مشتق از مغز استخوان، سلول‌های بنیادی مزانشیمی، سلول‌های مشتق شده از قلب و سلول‌های کایمریک بیانگر دیستروفین ارائه می‌کند. در مجموع 12 مطالعه واجد شرایط برای گنجاندن یافت شد زیرا آنها کارآزمایی‌های بالینی سلول درمانی، برنامه‌های کاربردی بالینی یا گزارش‌های موردی با نتایج کمی را تکمیل کردند. این ارزیابی شامل بررسی محدودیت‌ها و پیشرفت‌های بالقوه در این زمینه خاص از تحقیقات، همراه با ارزیابی ایمنی و اثربخشی درمان‌های مبتنی بر سلول در زمینه DMD بود. به طور کلی، داده های موجود نشان می دهد که رویکردهای سلول درمانی متنوع ممکن است یک روش درمانی جدید، ایمن و کارآمد برای بیماران مبتلا به DMD ارائه دهد. با این حال، مطالعات بیشتری برای درک جامع از سودمندترین رویکرد درمانی و ظرفیت درمانی مورد نیاز است.

رفرنس کتاب :

Akat A, Karaöz E. Cell therapy strategies on Duchenne muscular dystrophy: A systematic review of clinical applications. Stem Cell Reviews and Reports. 2023 Nov 13:1-21